15. Juli 2016, 17:43 Uhr

CRISPR-Cas9: Von Heilung bis Designerbabys

2012 haben Wissenschaftler eine Entdeckung gemacht: Das Werkzeug CRISPR-Cas9 vereinfacht Genmanipulation um ein Vielfaches. Aids und Krebs könnten bald besiegt werden In der Gießener Augenklinik wird CRISPR eingesetzt, um Patienten vor dem Erblinden zu bewahren. Die Kehrseite: Designerbabys werden immer realer.
15. Juli 2016, 17:43 Uhr
Prof. Knut Stieger und seine Doktorandin Jacqueline Gall schauen sich die Ergebnisse eines Versuchs am Mikroskop an. Dass die Zellen grün leuchten, ist dem bakteriellen Verteidigungssystem CRISPR zu verdanken. (Foto: Schepp)

Es gibt Momente in der Medizingeschichte, die alles verändern: 1536 schnitt der flämische Medizinstudent Andreas Vesalius erstmals eine Leiche auf und ebnete so den Weg für die moderne Chirurgie. 1796 infizierte der englische Landarzt Edward Jenner einen Jungen absichtlich mit Pocken – die Schutzimpfung war geboren. Und hätte der schottische Biologe Alexander Fleming 1928 nicht zufällig Penicillin entdeckt, die Menschen würden noch heute an simplen Wundinfektionen sterben. Ob 2012 ebenfalls als Meilenstein in die Geschichte eingehend wird? »Für die personalisierte Medizin auf jeden Fall«, sagt Prof. Dr. Dr. Knut Stieger. Der Wissenschaftler leitet die in der Augenklinik angesiedelte Arbeitsgruppe für experimentelle Ophthalmologie der Justus-Liebig-Universität. Sein Team arbeitet auch mit CRISPR – dem Werkzeug, das die Fachwelt vor vier Jahren ins Staunen versetzte.

CRISPR steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. »Es ist ein Abwehrsystem, das Bakterien gegen Viren einsetzen«, sagt Stieger. Mit CRISPR sei es den Wissenschaftlern erstmals auf einem einfachen Wege möglich, DNA-Sequenzen zu verändern. Man spreche daher auch von einer Gen-Schere. »In der Augenklinik wird es eingesetzt, um therapeutische Verfahren zu entwickeln. Wir arbeiten hier an genetischen Augenerkrankungen, die darauf beruhen, dass krankheitsauslösende Mutationen in bestimmten Genen vorkommen und Erblindungen hervorrufen.« Für Laien ist die Funktionsweise des Werkzeugs furchtbar kompliziert. Vereinfacht ausgedrückt: Neben vielen anderen Proteinen werden über 200 von ihnen ausschließlich im Auge produziert, da sie sehr spezielle Funktionen ausführen, zum Beispiel bei der Verarbeitung von Sinneseindrücken. Die Anleitung dafür liefern die Gene. Ist ein Gen verändert, kann das Protein seine Funktion nicht mehr korrekt ausüben. Stieger: »Mit der CRISPR-Methode können wir die entsprechenden Sequenzen herausnehmen, reparieren oder durch gesunde Sequenzen ersetzen. Im Idealfall übernimmt das Protein wieder seine Funktion. Eine Erblindung wird verhindert beziehungsweise die Sehfunktion des Auges wiederhergestellt.«

Doch nicht nur in der Augenheilkunde wird das bakterielle Verteidigungssystem eingesetzt. »Bei der Behandlung von Aids sind die Ansätze schon relativ weit fortgeschritten«, sagt Stieger. Auch hier laufe es nach einem ähnlichen Schema ab: »HI-Viren dringen in Lymphozyten ein, vervielfältigen sich und befallen weitere Lymphozyten-Zellen. Mit CRISPR können entnommene Lymphozyten außerhalb des Körpers resistenter gemacht und wieder in den Körper eingesetzt werden. Die resistenten Zellen vermehren sich und drängen HIV zurück.« Auch Krebszellen könnten gezielter attackiert werden. Kein Wunder, dass die Entdecker im vergangenen Jahr für den Nobelpreis nominiert waren. »Wenn die Entwicklung so weitergeht, werden sie ihn früher oder später auch bekommen.«

Doch wer sind die Entdecker überhaupt? Die französische Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier und die amerikanische Biochemikerin Jennifer Doudna haben die Methode erstmals veröffentlicht. Das Patent angemeldet hat aber der Bioingenieur Feng Zhang, woraufhin Charpentier und Doudna Klage einreichten. Ein Streit um Ruhm, Ehre – und vor allem um Millionen. Denn die rund 850 000 Euro Preisgeld des Nobelpreises sind Peanuts. »Aus den angemeldeten Patenten sind inzwischen milliardenschwere Unternehmen hervorgegangen. Bayer und Novartis haben auch schon mehrere Hundert Millionen Euro investiert«, sagt Stieger.

Dank CRISPR könnten Aids, Krebs und genetische Erbkrankheiten also bald der Vergangenheit angehören – es eröffnet aber auch Möglichkeiten, die zuvor nur in Science-Fiction-Filmen existierten. Kritiker warnen vor Menschenzüchtung und Designerbabys. Auch Stieger sieht Gefahren. »Das Manipulieren des Genoms, um bestimmte Eigenschaften des Menschen zu verbessern, ist problematisch. Das muss unterbunden werden. Man muss das aber klar voneinander trennen: Der Einsatz in der Therapie ist absolut begrüßenswert.«

Ob das der Deutsche Ethikrat genauso sieht? Das unabhängige Gremium diskutiert derzeit intensiv über Chancen und Risiken von CRISPR (siehe Kasten). Kein Wunder: Deutschland ist beim Thema Genmanipulation vorbelastet, die schrecklichen Experimente im Dritten Reich haben zu einem konservativen Umgang mit Genetik geführt. Andere Länder sind da weitaus weniger restriktiv. Beispiel China: An der Universität Guangzhou wurde im vergangenen Jahr mit CRISPR die DNA mehrerer nicht lebensfähiger menschlicher Embryonen manipuliert. Oder Großbritannien: Die zuständige Behörde für menschliche Befruchtung und Embryologie hat einem Institut erlaubt, das Erbgut menschlicher Embryonen verändern zu dürfen. Damit soll die Erfolgsrate künstlicher Befruchtungen gesteigert werden.

Können sich Eltern Haarfarbe und Nasenform ihrer Babys bald im Katalog aussuchen? Werden die maßgeschneiderten Jungs und Mädchen von Morgen gesünder, klüger und schöner sein? Und vor allem: Was wird aus den Kindern von Eltern, die sich teure Genmanipulationen nicht leisten können? »Ich hoffe, der Ethikrat und andere Regulierungsbehörden bauen entsprechende Hürden auf«, sagt Stieger. Doch der Professor ist nicht naiv: »Wir müssen uns nichts vormachen: Was geht, wird früher oder später auch gemacht.«

CRISPR: Sechs Buchstaben, die die Welt verändern können. Wie einst die erste Obduktion, die erste Schutzimpfung oder der zufällige Fund von Penicillin. Ist CRISPR ein medizinischer Meilenstein? Davon ist die Fachwelt überzeugt. Ist es auch ein Segen? Das wird die Zukunft zeigen.

Christoph Hoffmann

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